La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó el uso de concizumab, un anticuerpo monoclonal subcutáneo para la profilaxis de hemorragias en personas con hemofilia A y B mayores de 12 años que presentan inhibidores.
La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario que afecta la capacidad del organismo para formar coágulos sanguíneos.
El concizumab bloquea una proteína del sistema hemostático llamada TFPI, lo que permite prevenir sangrados incluso en pacientes en los que la terapia sustitutiva pierde eficacia. El tratamiento estándar para la hemofilia consiste en la terapia sustitutiva, que implica la administración intravenosa del factor de coagulación faltante.
Sin embargo, el desarrollo de inhibidores es un desafío común, y hasta el 30% de las personas con hemofilia A severa y entre el 5% y el 10% de quienes tienen hemofilia B severa desarrollan estos inhibidores.
La aprobación de concizumab se basa en los resultados del estudio clínico de fase 3 explorer7, que mostró una reducción del 86% en los episodios de sangrado tratados en pacientes que recibieron el medicamento como profilaxis. “La disponibilidad de concizumab representa una nueva manera de tratar esta enfermedad”, explicó la médica hematóloga Gabriela Sciuccati. “Es un avance muy significativo para las personas con hemofilia que desarrollaron inhibidores”.
Agencia MTR